Akıllı ilaçlar, daha doğru bir deyişle hedefe yönelik ilaçlar, kanser hücrelerinin üzerindeki veya içindeki büyüme tetikleyici kapıları kilitleyip, büyümelerini engellerler. Aynı kemoterapi gibi sistemik – yani tüm vücuda yayılan – ilaçlardır ki, genellikle vücuda yayılmış kanserlerin tedavisinde kullanılırlar.

Kemoterapiden en büyük farkları kansere özgü kapıları -moleküler yapıları- hedef aldıklarından kemoterapiye nazaran daha az yan etkileri olmalarıdır. Kemoterapi ilaçları genel olarak hızlı büyüyen tüm hücreleri hedef alır ve dolayısıyla bağışıklık sisteminden bağırsaklara vücudun bir çok hücresini etkiler. Akıllı ilaçlar ise özellikle kanseri ve bazen de kansere özgü moleküler yapıları taşıyan diğer hücreleri – derideki hücreler gibi – etkiler.
Akıllı ilaçların çoğu kanserli hücrelerin büyüyüp çoğalmasını engeller fakat direkt hücreyi öldürmezler. Çoğalamayan kanser hücresi de zamanı gelince ölür. Diğer taraftan kemoterapi ilaçlarının çoğu kanser hücresini direkt olarak öldürür. Dolayısıyla akıllı ilaçların çoğu, kanseri yok etmeden kontrol altına alır. Akıllı ilaçlar bu nedenle yok edilebilecek kanserlerin tedavisinde nadiren kullanılır. Örneğin ameliyat ile çıkarılmış kolon kanseri ve akciğer kanserlerinin nüksünü önlemek, geride kalan kanser hücrelerini öldürmek için sadece kemoterapi kullanılırken; evre IV, vücuda yayılmış akciğer ve kolon kanserinin tedavisinde kemoterapiye ek olarak veya tek başlarına akıllı ilaçlar kullanılabilir. Bir ilacın “akıllı” olması her durumda kullanılabilecek mucizevi bir ilaç olduğu anlamına gelmiyor.

Lenfomada ise durum biraz daha farklıdır. Rituksimab gibi hedefe yönelik ilaçlar genellikle kemoterapi ile birlikte kullanılır ve lenfomayı yok etme şansımızı önemli derecede artırır. Bir de kemoterapi ve akıllı tedavilerin aynı ilaçta birleştirildiği tedaviler vardır ki, lenfoma tedavisinde kullanılan brentuksimab vedotin buna bir örnektir. Ülkemizde halen nüks etmiş Hodgkin lenfoma ve CD30+ lenfomalarda kullanım endikasyonu olan bu ilaç Mart 2018’de Amerika’da evre II-IV Hodgkin lenfomalı hastaların ilk tedavisinde kullanılmak üzere onay almıştır. Bunu dışında lenfomanın tipine göre ibrutinib, lenalidomid, idelalisib, krizotinib gibi hedefe yönelik ilaçlar da lenfoma tedavisinde kullanılmaktadır.